為解決傳統藥物開發流程過長的痛點，Absci 運用超過百萬筆蛋白質資料訓練 AI 模型，並結合基因、影像等多種資料來源，順利解決傳統藥物開發流程冗長的痛點，將候選藥物篩選時間縮短 60%，吸引 MSK、AZ 等國際藥廠合作。
編譯／Johnson
創立於 2011 年的 Absci，主打運用生成式 AI 技術加速篩選候選藥物，進而達到加速抗體藥物上市的速度，全力為患者創造更優質的藥物。為此，該公司自行研發的「整合式藥物創造」（Integrated Drug Creation）平臺，將生成式 AI 模型與生物學資料引擎結合，從而能快速設計出創新療法，僅需六週即可從 AI 快速篩選並驗證候選藥物，大幅縮短傳統藥物研發的時間與成本，乃至於解決具有挑戰性的抗體藥物開發。目前 Absci 在美國華盛頓州溫哥華市擁有高達 77,000 平方英尺的先進濕實驗室、紐約市設有 AI 研究實驗室，並在瑞士設有藥物創新中心。
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Absci 創辦人兼執行長 Sean McClain 表示，我們是利用生成式 AI 和濕實驗室驗證之間的持續反饋循環，進而改進資料與強化 AI 模型，達成快速創新並提高治療設計的準確性。過去幾年，我們與 Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK)、AstraZeneca（AZ，阿斯特捷利康）、Almirall 等大型製藥公司和研究機構攜手合作，同時也與默克、NVIDIA 等保持緊密合作關係。當然我們也自行投入多款候選藥物開發工作，以 ABS-101 為例，即是一款潛在同類最佳抗 TL1A 抗體，已於 2025 年進入第一期臨床實驗。
醫療團隊結合 AI 專家，跨足製藥領域
藥物開發向來是場耗時漫長、風險極高的過程，從想法、高通量篩選（High-throughput screening, HTS）到藥品上市，平均需耗時 10 至15年，且成功率不到 1%。其中，又以藥物篩選階段最耗費資源。近年來在生成式 AI 技術的突破下，許多新創公司投入 AI 篩選候選藥物平台研發，藉此成為新藥設計與發現的核心。
全球藥品市場規模超過上兆美元，早已是國際藥廠兵家必爭之地。不少 AI 新創公司均想切入製藥領域，但因欠缺足夠醫藥相關人才與知識，往往不得其門而入。Absci 整合式藥物創造平臺能吸引眾多藥廠採用關鍵有三，首先是該公司擁有大量醫藥人才，且自 2020 年起開始收集大量蛋白質序列及功能等資料，目前已經累積超過百萬筆的高品質等專有資料，作為後續訓練生成式 AI 模型之用，為後續篩選候選藥物奠定穩健基礎。其次，Absci 也招攬大量 AI 專家與工程師，並在紐約成立 AI 中心投入 AI 模型研發。在運用大量高品質醫療資料進行訓練下，Absci 整合式藥物創造平臺具備零樣本從頭設計（zero-shot de novo AI technology）能力，能根據疾病特性從頭設計出全新的、具有高親和力和高效力的抗體序列。
Sean McClain 指出，最後當 Absci 整合式藥物創造平臺選出設計出候選藥物之後，相關資料會立刻傳送到自動化濕實驗室進行快速驗證，確保 AI 預測的準確性。實驗室會將驗證結果反饋給 AI 平臺，形成持續學習和最佳化的循環，藉此達到不斷提升 AI 設計能力。此種獨步市場循環模式，讓 Absci 整合式藥物創造平臺能解決傳統方法難以突破的靶點和抗體設計等多項挑戰，如難以成藥靶點的設計、表位特異性（epitope-specific）等。
採用 Transformer 架構，自動生成全新抗體序列
Absci 整合式藥物創造平臺具備 AI 藥物創造（AI Drug Creation）、AI 靶點發現（AI Target Discovery）等兩大功能。在 AI 藥物創造部分採用與 GPT 模型類似的 Transformer 架構，模型能理解蛋白質胺基酸序列間的結構與功能關聯，並生成具生物活性的全新抗體序列，並透過多目標最佳化達成設計要求，如結合力、穩定性、可製造性等。
此 AI 模型在運用大量蛋白質結構資料進行訓練後，即便沒有明確實驗資料作為輔助，也能針對目標蛋白結構預測出高度結合潛力的抗體序列。最後，再結合細胞技術與自動化實驗，可快速驗證數百萬個 AI 設計的候選序列，形成資料回饋閉環，持續強化模型準確性。根據 Absci 提供資料顯示，從抗體設計到功能驗證僅需約六週時間，大幅提升藥物開發效率與成功機率，為難以治療疾病提供新選項。
運用百萬高品質資料訓練 AI 模型預測能力
Absci 整合式藥物創造平臺的 AI 靶點發現部分，由於在 AI 模型訓練中，也加入基因表現、蛋白質互作、臨床數據、組織病理影像等多種資料，加上採用深度學習演算法建構疾病網路圖譜，所以具備理解疾病進程中關鍵分子路徑的能力。在此基礎下，AI 模型透過變分自編碼器（VAE）或擴散模型（Diffusion models）等，可模擬疾病在細胞層級的變化，進而產生假設供實驗驗證。另外，AI 模型也能辨識不同患者族群在分子層級的異質性，並將其對應到不同的靶點選擇上，有助於精準醫療與個人化療法的設計。
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為提升 Absci 整合式藥物創造平臺的預測能力，該公司也積極與市面上其他優秀新創公司合作。如看準 Owkin 的 AI 模型是運用大量生物醫學資料集和患者相關資訊進行訓練，有利於最佳化靶點選擇並驗證治療假設，所 Absci 也透過與 Owkin 合作，運用兩家 AI 模型的特色，共同開發針對免疫腫瘤學等領域的新型療法。Owkin 的 AI 模型利用廣泛的生物醫學數據集和患者衍生的類器官，最佳化靶點選擇並驗證治療假設。
Sean McClain 說，我們在持續最佳化 AI 模型之外，也積極運用可行方法突破藥物研發的極限，如近期透過引進 AMD Instinct 加速器和 ROCm 軟體，即能為 AI 藥物研發工作負載提供強而有力支援，助我們進一步開發各種合適的抗體藥物。另外， AMD 也透過以私募股權投資（PIPE）形式向 Absci 投資 2,000 萬美元，這也證明藥物研發領域對創新 AI 應用日益增長的需求。
生成式 AI 技術不僅是企業營運的好幫手，從 Absci 整合式藥物創造平臺帶來效益亦證明，是製藥產業縮短藥物研發時間、降低營運成本的絕佳助手，可望造福更多患者，為人類創造更美好的生活。
(本文授權非營利轉載，請註明出處：CIO Taiwan)
